Każdego roku w Polsce u około czterdzieściorga dzieci lekarze diagnozują SMA, rdzeniowy zanik mięśni. Choć SMA może ujawnić się również u starszych dzieci lub u dorosłych, to większość zdiagnozowanych choruje na SMA typu 1 – postać niemowlęcą, postępującą błyskawicznie i krok po kroku odbierającą podstawowe funkcje życiowe. Jeszcze niedawno rokowania były bezlitosne – do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.